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GM1-siRNA復(fù)合物的特性與作用

時間:2025-07-10 16:40:00       瀏覽:4
產(chǎn)品名稱:GM1-siRNA復(fù)合物的特性與作用
一、GM1的特性與作用
生物膜組成成分:GM1是細(xì)胞膜的重要組成成分,參與細(xì)胞識別、信號傳導(dǎo)等過程。
血腦屏障穿透性:GM1具有穿透血腦屏障的能力,這對于遞送siRNA至中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)具有重要意義。
靶向性:GM1可與某些細(xì)胞表面受體結(jié)合,實(shí)現(xiàn)靶向遞送。
二、siRNA的作用機(jī)制與挑戰(zhàn)
作用機(jī)制:siRNA通過RNA干擾(RNAi)機(jī)制,在轉(zhuǎn)錄后水平靶向沉默靶基因的表達(dá),從而發(fā)揮治療疾病的作用。
遞送挑戰(zhàn):
穩(wěn)定性差:siRNA在血液中容易被核酸酶降解,導(dǎo)致其半衰期短。
免疫原性:外源性的siRNA可能被機(jī)體識別為外來物質(zhì),從而引發(fā)免疫反應(yīng)。
靶向性不足:siRNA難以特異性地定位到病變部位,并在那里釋放出足夠的劑量以產(chǎn)生治療效果。
細(xì)胞攝取困難:siRNA分子帶負(fù)電荷且相對較大,難以穿透細(xì)胞膜進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部發(fā)揮作用。
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