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產(chǎn)品名稱：GM1-siRNA復(fù)合物的特性與作用
一、GM1的特性與作用
生物膜組成成分：GM1是細(xì)胞膜的重要組成成分，參與細(xì)胞識別、信號傳導(dǎo)等過程。
血腦屏障穿透性：GM1具有穿透血腦屏障的能力，這對于遞送siRNA至中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）具有重要意義。
靶向性：GM1可與某些細(xì)胞表面受體結(jié)合，實(shí)現(xiàn)靶向遞送。
二、siRNA的作用機(jī)制與挑戰(zhàn)
作用機(jī)制：siRNA通過RNA干擾（RNAi）機(jī)制，在轉(zhuǎn)錄后水平靶向沉默靶基因的表達(dá)，從而發(fā)揮治療疾病的作用。
遞送挑戰(zhàn)：
穩(wěn)定性差：siRNA在血液中容易被核酸酶降解，導(dǎo)致其半衰期短。
免疫原性：外源性的siRNA可能被機(jī)體識別為外來物質(zhì)，從而引發(fā)免疫反應(yīng)。
靶向性不足：siRNA難以特異性地定位到病變部位，并在那里釋放出足夠的劑量以產(chǎn)生治療效果。
細(xì)胞攝取困難：siRNA分子帶負(fù)電荷且相對較大，難以穿透細(xì)胞膜進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)部發(fā)揮作用。
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